备受资本市场追捧的细胞治疗或将迎来重大变革。

卫健委最新发布的《征求体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（以下简称“草案”）指出，对体细胞临床研究进行备案管理，并允许临床研究证明安全有效的体细胞治疗项目经过备案在相关医疗机构进入转化应用。该草案目前已开始向社会公开征求意见，截止日期为4月14日。

体细胞治疗是指来源于人自体或异体的体细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法。近年来，随着卫生健康科技快速发展，细胞治疗为恶性肿瘤、某些传染病和遗传病等难治性疾病患者带来了新的希望，并在美欧日等发达经济体以多种方式开始进入临床应用，我国医疗机构也开展了大量临床研究，患者希望接受高质量细胞治疗的呼声日益增高。

不少业内人士认为，从内容上看，这和此次国家卫健委公布的《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》（以下简称“《征求意见稿》”）一脉相承，新公布的草案更是在细节和实际操作上给出了更明确的信号。

两则文件的发布引发了医疗机构、医药企业、科研学术单位等社会各界广泛讨论。对此，《国际金融报》记者也采访了多位企业及业内人士。百富投资总监强松在接受记者采访时就表示，目前来看，业界对于医疗机构能否自行研发制备、并在本医疗机构内开展体细胞治疗，细胞治疗管理是否实行双轨制，细胞治疗监管部门归属于谁等问题最为关心。

规范有待细化

一个月前，国家卫健委刚刚公布了《征求意见稿》，旨在规范生物技术的临床阶段研究和转化应用。这份意见稿还明确了生物医学新技术的管理范畴、开展临床研究和转化应用的行政审批制度、学术审查和伦理审查的主要内容、相关机构主体的责任、违规处罚力度，以及生物医学新技术及与药品和医疗器械管理的衔接等内容。

其中，《征求意见稿》第十二条指出，拟从事临床研究活动的机构，应当是三级甲等医院或三级甲等妇幼保健院。一名行业内人士告诉《国际金融报》记者，如果该意见稿通过，医疗机构将可以自行研发制备并直接在医疗机构开展细胞治疗临床研究。

《国际金融报》记者注意到，3月底发布的草案更加明确了这一点。卫健委在当天同时发布的文件解读中明确指出，体细胞治疗转化应用项目备案后可以转入临床应用，由申请备案的医疗机构按照国家发展改革委等4部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》（发改价格〔2016〕1431号）有关要求，向当地省级价格主管部门提出收费申请。

“卫健委应该是注意到美国细胞治疗费用很高，这种商业模式下让中国百姓用上细胞治疗是很困难的，为了尽快以合理价格让中国民众采用，所以开放了医疗机构备案后收费的模式。” 强松对记者表示。

西比曼生物技术有限公司CEO刘必佐则对《国际金融报》记者表示，卫健委的出发点是好的，是出于支持年轻科研学者创新、降低患者的医疗成本。因为中国的癌症患者数量很大，但目前行之有效的治疗方法很有限，所以业内都希望尽早让患者得到相应的治疗，而且目前细胞治疗的费用比较高。

不过，刘必佐也指出，后续如何进行规范化的管理还有待研究和讨论。他举例称，医院既是用药单位，也进行相应研发生产，是否会出现自卖自夸的现象；由于不同医院资质不一样，该如何利用同样的质量标准和体系进行管控，从而保重患者的安全……他认为，目前还有很多问题需要进一步探讨。

双轨制担忧

据了解，早前的2017年底，《细胞制品研究与评价技术指导原则（试行）》即出台。

《国际金融报》记者注意到，彼时在重新启动细胞治疗产品研究和注册申请的同时，该指导原则还对拟作为药品进行产品化、产业化生产的细胞治疗产品所需具备的条件作出详细规定，符合相关规定的产品即可上市。这也被业内解读为细胞治疗政策的转折点。

目前，细胞治疗市场处于蓬勃发展状态。在相关临床申报不断增加的同时，相关投资并购交易一度呈现井喷状态。据悉，我国已有多家企业拿到了CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）临床批件。

但不得不提的是，前两年已经明确作为药品管理的细胞治疗到底是药还是生物技术，未来是否会实行双轨制管理还有待研究与讨论。

以CAR-T疗法为例，有企业高层向本报记者表示，《药品管理法》里是按照药来管理的，而前述《征求意见稿》里面定义的是生物技术，包括了细胞治疗。

“无论怎么管，都是为了支持行业合规合法发展。但具体按照什么标准，《征求意见稿》并没有明确，需要后期再进行补充完善。我觉得从行业的健康发展角度来讲，双轨制应该谨慎，否则可能导致本质同样的技术但是应用标准有高有低，由此，带来更大的疗效和安全性方面的风险，而最终后果只能由患者和支付方买单。药监局已经为细胞药物的规范化、标准化付出了很大努力，希望这些工作不要白费。” 北京艺妙神州医药科技有限公司CEO何霆直言。

复星凯特生物科技有限公司CEO王立群在近期举行的第二届肿瘤免疫治疗技术研讨会上也指出，细胞治疗有高危和低危之别，国际上已经有明确的分类管理路线图，高危产品必须按药品监管审批。CAR-T细胞治疗，因为涉及细胞体外基因修饰、激活扩增处理，达到需要的剂量并完成制剂，整个生产过程需要严格监控、保证无菌、即时检测和放行检测等。显而易见，CAR-T是高危产品，须按药品来申报和监管。

在王立群看来，如果对细胞治疗产品以双轨制进行监管，可能会导致行业质量标准以及临床研究规范的混淆，影响行业的规范化健康发展。对于患者而言，只有在严格监管下的CAR-T产品才能保障临床的安全和有效。

上海优卡迪生物医药科技有限公司CEO俞磊则认为，从质量方面来说，按照药品的标准严管还是值得的。“行业里有不同的声音会影响研发决策，即到底往哪个方向研发。希望（相关监管细则）能够尽可能地明确。”（来源：国际金融报）