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细胞与基因解读:探讨干细胞疗法的最新发展


编辑:细胞与基因

2023年5月16日,欧洲药品管理局(EPR)探讨了干细胞疗法在几种难以治疗的疾病中的最新发展,以及技术如何改变高级治疗药物(ATMP)的制造。

到目前为止,2023年在干细胞治疗方面取得了一些重大进展。


干细胞具有自我更新的能力。它们分化为不同组织细胞的潜力使其在再生医学中的应用特别有趣。


自1957年开发出第一种使用干细胞的治疗方法以来,只有少数基于干细胞的疗法作为高级治疗药物(ATMP)进入临床。


Cundell等人在2023年发表在《临床微生物学杂志》上的一篇论文中表示,在“过去二十年里,快速的技术进步导致细胞和基因治疗产品被广泛采用,用于治疗各种疾病状态”。


为了促进这一点,近几十年来,细胞疗法的调节已经发生了快速变化。2014年,欧洲药品管理局(EMA)建议在欧盟批准第一种干细胞疗法。


展望未来十年,预计到2031年,全球干细胞治疗市场将达到9.286亿美元。2022-2031年间,自体移植预计将占据最大的市场份额。



01.难治疾病的干细胞疗法


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HIV


全世界有近3800万人感染艾滋病毒。然而,用于疾病管理的抗逆转录病毒治疗干预措施仅适用于这一人口的一半。


在2023年3月发表的研究结果中,来自脐带血的干细胞被证明可以使第一位混血女性艾滋病患者病情缓解。




研究人员表示,使用脐带血干细胞,而不是像以前那样使用兼容的成人捐献者,增加了在所有种族背景的人中通过干细胞移植治愈艾滋病毒的潜力


约翰斯·霍普金斯大学医学院传染病专家Deborah Persaud,强调了干细胞移植的革命性潜力:“如果你要将干细胞移植作为艾滋病毒携带者的癌症治疗,你的首要任务应该是寻找CCR5-delta32/32细胞,因为这样你就有可能同时缓解他们的癌症和艾滋病毒。”


心力衰竭


2023年2月,迄今为止规模最大的低射血分数(EF)慢性心力衰竭细胞治疗试验证明了间充质前体细胞(MPCs)在解决炎症方面的潜力。




得克萨斯州心脏研究所医学主任Emerson C Perin博士解释道:“我们首次发现干细胞可以成功治疗导致心力衰竭的炎症。”Perin博士告诉EPR,试验结果很重要,因为这种情况“目前还没有通过治疗症状的药物来解决”


Perin博士指出,数据显示,这种治疗使患者“心脏病发作或中风的风险降低了58%,对高度炎症患者的益处上升到75%”。


干细胞疗法提供了这些结果,因为“MPCs激活引起的炎症减少可能会减少斑块不稳定性,而斑块不稳定性正是导致心脏病发作和中风的原因。”Perin博士强调,这一结果是“心脏细胞疗法领域的重要里程碑”。


多发性硬化症


2022年12月发表在《神经病学》杂志上的一项意大利研究结果表明,自体造血干细胞移植有可能延缓活动性继发性进行性多发性硬化症(MS)的残疾。


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意大利热那亚大学这项研究的作者Matilde Inglese博士解释了该研究的发现:“与其他疗法相比,造血干细胞移植与残疾进展的减缓和残疾改善的可能性更高有关。”。


在长达十年的回顾性研究中,对79人进行了评估。五年后,19%接受干细胞移植的人的残疾程度低于研究开始时。相比之下,4%的患者服用了药物。

帕金森


2023年2月,帕金森病的治疗取得了里程碑式的进展。瑞典隆德大学开发的一种新的干细胞治疗移植首次用于人体。


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当大脑的一个区域失去产生多巴胺的神经细胞时,就会出现帕金森氏症。这种化学物质有助于调节身体运动,这些神经细胞的缺失会导致大脑中多巴胺水平下降。


作为STEM-PD临床试验的一部分,八名患者被纳入接受干细胞移植,并被输送到大脑中。干细胞疗法旨在取代丢失的多巴胺细胞,提供健康的多巴胺细胞:由干细胞制造的腹侧中脑多巴胺能祖细胞:临床级hESC系RC17。


参与者将在移植后的前12个月后进行初步评估,在移植后36个月评估临床效果的任何变化。



02.自动化干细胞生产


药品和医疗保健产品监管局(MHRA)于2023年3月宣布,其英国干细胞库正在测试用于培养干细胞的自动化机器人技术。


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英国卫生和社会护理大臣Steve Barclay解释道:“英国是第二个测试这项技术的国家。”。


在12个月的时间里,该机器人将接受其制造干细胞的功效测试。MHRA首席科学官Marc Bailey表示,此前,细胞疗法的可用性“一直很有限,因为它们通常很难制造”。


例如,尽管存在大规模生产、高制造成本和污染的限制6,但人类(h)MPC是最有前途的药物多能干细胞。具体而言,使用封闭的自动化设备对于实现其有效扩增和验证至关重要。


Bailey补充道,英国干细胞银行正在测试的创新干细胞机器人可能会改变这一点,使“制造过程变得更容易”,因为它有可能减少人为错误,并生产出“更一致的最终产品”。最终,这将为帕金森氏症和其他疾病带来“更安全、更有效的治疗”。



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