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半数患儿症状改善明显,脐带间充质干细胞治疗自闭症的临床进展

引  言

1988年的电影《雨人》,达斯汀·霍夫曼扮演自闭症患者雷蒙,脑袋歪斜、两眼呆滞,有时甚至两眼的目光凑不到一起,与人交谈时也不注视对方而是两眼上翻等,把其内心的情感变化淋漓尽致地表现出来,从而把一个“一半白痴、一半天才”的“自闭症”患者形象刻画得惟妙惟肖,也让世人了解到原来生活里还存在这么一类人。

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电影《雨人》剧照


对于自闭症,其实并不是很多人都知道。在一般的印象里,只对典型的自闭症比较熟知,但在自闭症谱系障碍里,还包括阿斯伯格综合症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。

谱系障碍是医学用语,是指一切有着相似症状的统称。比如自闭症谱系障碍和孤独症谱系障碍等。


根据国内外流行病学研究显示,自闭症的患病率正在逐年增长,已逐渐成为常见疾病,这的确需要引起我们的重视。


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目前,自闭症的病因机制尚不明确,还没有完全治愈的方法,但在干细胞领域出现了一些颇具前瞻性的研究。


比如美国杜克大学Joanne Kurtzberg 教授团队以脐带间充质干细胞对12名自闭症儿童进行了相关治疗,结果显示,其中的6人有不错的症状改善,至少有2项评估结果表现良好。


这项研究结果被发表在Stem Cells Translational Medicine 上。


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在神经早期发育过程中,神经系统和免疫系统之间有着紧密的相互作用。科学家由此推测,神经炎症、小胶质细胞活化和免疫调节异常可能是大部分自闭症患者致病的关键因素。


因此,免疫调节疗法目前正用于自闭症儿童的治疗研究。


间充质干细胞(MSC)是一种未分化的多能干细胞,被证明可调节神经炎症,提供神经保护作用并增强突触功能。


在体外临床前模型中,MSC 可抑制T细胞反应并减少小胶质细胞的活化。因此,MSC 在神经系统疾病治疗中是很有希望的候选治疗药物。


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研究设计


这项研究招募了 12 名 4-9 岁的自闭症儿童,分 3 组进行剂量倍增研究。患儿分别接受 1-3 次治疗,每次间隔 2 个月,静脉输注每公斤体重 2×106 个细胞的脐带 MSC。


输注完成后、6 个月时、12 个月时分别进行结果评估,其中有 VABS-3、PDDBI、CGI-I 三种量表,前两种由患者家属完成,后一种由临床医师完成。


研究结果显示,50%的患者(6/12)在3项测评中至少有2项有改善,33%(4/12)的患者有3项改善。


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临床结果


据2013年发表在Journal of Translational Medicine 上的一项研究显示,用脐血单个核细胞联合脐带MSC对15名自闭症患儿进行了治疗,结果表明,治疗组的各项指标明显优于安慰剂对照组的传统康复训练治疗。本文作者为吕涌涛等人。


而Riordan 等人 于2019年发表在Stem Cells Translational Medicine 上的一项研究结果也在说明,用脐带组织MSC治疗20名自闭症儿童后也测评结果也有改善。


2020年5月19日,Joanne Kurtzberg 等人的研究数据显示,在对180名自闭症患儿进行脐带血MSC治疗后,无智力残疾亚组显示出语言交流的改善,更强的专注力和脑电活动。


智力残疾与疾病预后可能有关,实际上在其他神经系统疾病如脑瘫的治疗中也发现了类似现象。


我国解放军 463 医院王金刚等研究者曾分析总结了该院的脐带 MSC 治疗脑瘫病例结果发现其中 51 例无智力残疾患者的治疗有效。


目前,Joanne Kurtzberg 团队于 2019 年 10 月开始了一项 II 期脐带间充质干细胞治疗研究,将招募 164 名 4-8 岁自闭症患者,主要试验部分将在2021年11月前完成。


芜湖市人民医院儿科与海军总医院儿科共同探讨了关于干细胞移植治疗自闭症儿童的安全性与有效性。同时选用人神经前体细胞和骨髓间充质干细胞各自针对9例自闭症儿童进行治疗。


移植后18例患儿中有13例患儿在交往能力、语言能力、精细动作功能等方面均有改善,且18例患儿均未发生严重的不良事件,表明干细胞对低功能型的自闭症有效且安全。


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电影《海洋天堂》由李连杰和文章主演,也是讲述孤独症患者的故事


近年来研究发现炎性免疫对大脑,特别是海马的神经发生有抑制作用。而干细胞则可以通过调节免疫,发挥抗炎效应对抗这种抑制作用。


随着干细胞和再生医学技术的不断突破,也为更多目前临床常见疾病的治疗提供了新思路。


干细胞移植技术目前已经在多种神经系统疾病的治疗应用中均被正式有一定的疗效,希望干细胞治疗自闭症患者的脚步快步向前,为更多的儿童和家庭谱写有色彩的世界,让“来自星星”的他们,逐渐感受到“地球的温暖和爱”



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