治疗脊髓损伤异体干细胞专利获批

通用型细胞疗法开发公司Lineage Cell Therapeutics于 10 月 10 日宣布，美国专利及商标局(USPTO)已发布许可公告以授予该公司美国专利申请第16750975号专利，该专利名为“来自人类多能干细胞的背源性少突胶质细胞祖细胞”（Dorsally-Derived Oligodendrocyte Progenitor Cells From Human Pluripotent Stem Cells）。

该权利要求涵盖了Lineage公司为其用于治疗脊髓损伤（SCI）的少突胶质细胞祖细胞治疗候选药物（OPC1）开发的专有制造工艺。该专利预计将在未来几个月内颁发，其期限将不早于2040年到期。

脊髓损伤（Spinal cord injury），通常指脊髓受到外部影响，造成损伤部位及其以下部分瘫痪或全部瘫痪，使患者终身残疾，是一种比较常见的外伤。据悉，美国每年约有18000例新发脊髓损伤，目前还没有FDA批准的专门用于治疗SCI的药物。

该公司目前正准备本季度内与美国食品和药物管理局(FDA)的进行沟通，讨论其OPC1研究性新药（IND）修正案的提交，以支持一项用于评估Neurgain技术公司的实质性脊髓输送系统(“Neurgain PSD系统”)的安全性和性能的1期临床研究。Neurgain PSD系统旨在允许在不停止病人呼吸的情况下向脊髓输送OPC1细胞。消除手术期间停止呼吸的需要，可望减少向受伤部位注射细胞的复杂性、风险和变异性。

OPC1是一种由人胚胎干细胞分化而来的少突胶质细胞前体细胞(OPC)移植疗法，旨在为急性脊髓损伤(SCI)患者的运动恢复提供有临床意义的改善。其核心部分AST-OPC1由美国生物技术公司Asterias Biotherapeutics所开发，在2019年3月该公司被Lineage收购，后续Lineage对该疗法进行了工艺改进，使其生产和质量得到重大改进，并加强了其专利地位，以保护OPC1工艺，产品和成分以及使用方法。

根据此前Asterias公司开展的动物实验发现，这种前体细胞能够在脊髓受伤部位发挥多和修复作用。包括分泌神经营养因子、促进血管形成以及刺激神经轴突上的髓鞘再生。在脊髓损伤的动物模型中，该疗法能够有效改善四肢的运动功能。

迄今为止，OPC1已在两项临床试验中进行了测试：一项五名患者的1期安全性试验和一项25名患者的1/2a期剂量递增试验（“SCiStar试验”）。2019年1月，SciStar试验的顶线数据公布。数据评估显示，在运动功能方面，96%的患者得到了至少一个级别的改善，32%的患者得到两个或者更高级别的改善；96%的患者接受核磁共振检查后，其结果支持OPC1 细胞已在损伤部位移植并有助于防止空洞；同时，迄今为止，没有与OPC1细胞相关的严重不良事件（SAE）（包括对1期安全性研究对象的长期随访）

2022年4月，OPC1治疗急性胸脊髓损伤的1期临床研究结果发表在期刊Journal of Neurosurgery上。

2022年8月，亚急性颈椎脊髓损伤的1/2a期临床研究结果再次登上该杂志。

目前，OPC1项目得到了加州再生医学研究所(California Institute for Regenerative Medicine) 1430万美元的部分资助。此前，该疗法已获得美国食品药品管理局(FDA)的再生医学先进疗法(RMAT)认定和孤儿药(Orphan Drug)认定。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/lineage-announces-notice-of-allowance-of-two-patents-covering-processes-for-manufacturing-allogeneic-oligodendrocyte-progenitor-and-retinal-pigmented-epithelium-cells/

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