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科普干细胞 | 本周快报 22.12.10—22.12.16





一起来看看 2022.12.10—2022.12.16行业内外都发生了哪些大事吧~







博生吉靶向CD7 CAR-T细胞注射液获欧盟孤儿药资格认定


Popular Science Of SC

2022年12月12日博生吉医药科技(苏州)有限公司(以下简称“博生吉”)宣布,其开发的靶向CD7的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(PA3-17注射液)收到欧盟委员会(以下简称“EC”)授予的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD),用于治疗复发难治的T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤(T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia/Lymphoma (T-ALL/LBL))。

PA3-17注射液是博生吉自主开发的国际首款基于CD7纳米抗体的CAR-T细胞注射液(研发代号:PA3-17注射液),在前期临床试验中取得了ORR高达95%、完全缓解率接近80%的优越临床疗效。作为全球第一款针对难治复发T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤(R/R T-ALL/LBL)的自体CAR-T细胞药物,于2021年8月6日获得国家药品监督管理局(NMPA)的IND批件,于2021年11月9日获得美国FDA“孤儿药”资格认定,目前临床开发进度居全球首位。




合源生物CAR-T产品「赫基仑赛注射液」申报上市


Popular Science Of SC


2022年12月13日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,合源生物已在中国递交其CAR-T产品赫基仑赛注射液(拟定)的上市申请,并获得受理,用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)患者。

根据研究人员在近日举行的第64届美国血液学会(ASH)年会上公布的数据,赫基仑赛注射液治疗这类患者显示出了:持久的高缓解率,总体缓解率(ORR)达82.1%,中位随访9.3个月时,中位缓解持续时间(DOR)尚未达到;显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性等优势。根据合源生物新闻稿,目前中国尚未有治疗成人r/r B-ALL的CAR-T产品获批上市,赫基仑赛注射液有望为这类患者带来一种新的治疗选择。





百吉生物全球首款鼻咽癌免疫细胞疗法获批临床


Popular Science Of SC

2022年12月14日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,百吉生物申报的1类新药BRG01注射液获得临床试验默示许可,拟开发适应症为经标准治疗后失败且无有效治疗手段的末线复发/转移性EBV阳性鼻咽癌。根据百吉生物公开资料,BRG01注射液是一款通过基因修饰技术将靶向EB病毒(EBV)抗原的受体表达于T细胞表面而制备成的自体T细胞免疫治疗产品。
EBV感染已被世界卫生组织定义为I类致癌物,与其相关的肿瘤主要包括鼻咽癌、EBV阳性的胃癌、淋巴瘤和淋巴细胞增生性疾病等。鼻咽癌(NPC)是一种发生于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤,是常见的头颈部恶性肿瘤之一,其发生发展与EBV的感染密切相关。近年来,免疫检查点抑制剂开始用于鼻咽癌的二线及以上治疗,然而总体反应率较低,患者仍然存在巨大的未被满足的临床需求。

 

精准生物靶向CEA的CAR-T产品获批临床


Popular Science Of SC

2022年12月14日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,重庆精准生物技术有限公司(下称:精准生物)申报的C-13-60细胞制剂获得临床试验默示许可,拟开发用于经标准治疗后进展或不耐受,现已无有效治疗手段的晚期末线恶性实体肿瘤。
C-13-60产品来源于精准生物自主研发的RESCAR和PHICAR平台,该平台技术可以促进CAR细胞向肿瘤部位聚集(Recruit),克服肿瘤抑制免疫微环境提高疗效(Enhanced),同时增强了在肿瘤环境中存活。公司已申报多项发明专利。C-13-60在临床前小鼠体内研究体现了显著的有效性,在开展注册临床中有望帮助更多的直肠癌、胃癌和食管癌患者成功摆脱病痛,也推动CAR-T细胞治疗在实体瘤领域的临床突破。



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